Aitana es una joven leonesa que junto a su familia, luchan con fuerza por el bienestar de la pequeña.
Un avance prometedor en la lucha contra el sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil que afecta a huesos y tejidos blandos, ha sido revelado por un equipo de investigación del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII). El estudio, publicado en la revista Scientific Reports, demuestra en modelos preclínicos la eficacia de una innovadora estrategia basada en la introducción de genes ‘suicidas’ para destruir las células tumorales.
El sarcoma de Ewing, considerado una enfermedad rara por afectar principalmente a niños y adolescentes, registra aproximadamente 25 nuevos casos al año en España. A pesar de que las tasas de supervivencia actuales rondan el 70%, el pronóstico sigue siendo muy desfavorable para pacientes con metástasis o recaídas. Como señala Javier Alonso, director de la investigación del ISCIII, «en los últimos 20 años no ha habido ningún avance significativo en los tratamientos para este cáncer infantil devastador».
Mecanismo de acción específico y eficaz
La nueva terapia utiliza un adenovirus, un tipo de virus comúnmente empleado en terapia génica, como vehículo para introducir un gen ‘suicida’ derivado del virus del herpes simplex (HSV-TK) dentro de las células del sarcoma de Ewing.
Cuando estas células son infectadas por el adenovirus, comienzan a expresar el gen HSV-TK. Este gen es inofensivo por sí mismo, pero su acción se vuelve letal al combinarse con el fármaco ganciclovir (usado habitualmente contra el virus del herpes). La combinación transforma el ganciclovir en un compuesto tóxico que provoca la muerte o ‘suicidio’ de las células tumorales.
Una de las principales ventajas de esta terapia es su alta especificidad: el gen ‘suicida’ solo se expresa en las células de sarcoma de Ewing, lo que reduce drásticamente la probabilidad de efectos secundarios en comparación con tratamientos convencionales como la quimioterapia o la radioterapia.
Superando a tecnologías anteriores
Este mismo grupo de investigación había explorado previamente la expresión del sistema CRISPR/Cas9 en estas células, logrando únicamente ralentizar el crecimiento tumoral. Sin embargo, con esta nueva aproximación de genes suicidas, los investigadores han conseguido resultados mucho más prometedores: reducción del tamaño del tumor y, en algunos casos, su completa eliminación en los modelos preclínicos.
Javier Alonso subraya la urgencia de buscar alternativas: «Es, por tanto, absolutamente imprescindible explorar nuevas vías de tratamiento que sean diferentes a los tratamientos convencionales, que sabemos ya han llegado al máximo que pueden dar».
Dada la eficacia y la alta especificidad demostrada en los estudios preclínicos, los investigadores son optimistas y creen que esta terapia podría probarse en un primer ensayo clínico en pacientes en un plazo relativamente corto de tiempo, siempre y cuando se obtenga la financiación adecuada.
Las palabras de Denisse Guerrero, madre de Aitana son el mejor reflejo de la necesidades vitales que tienen estos niños: «Nunca el dinero, la falta de financiación adecuada pueden ser más importantes que la salud de los niños, son nuestro futuro, son inocentes, le pido a quien sea menester que apoyen este programa».
